平窮和疾病是公平的也是藏不住的一樣東西，對特發(fā)性或先天性肺動脈高壓這種疾病在沒有得到解決之前讓3歲左右的孩子受盡了折磨。但是美國醫(yī)藥巨頭強生公司帶來了好消息。

美國醫(yī)藥巨頭強生（JNJ）旗下罕見病藥物開發(fā)公司Actelion近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Tracleer（bosentan，波生坦）一款新的32mg分散片，用于3歲及以上特發(fā)性或先天性肺動脈高壓（PAH）兒科患者，改善肺血管阻力（PVR），而這預計將改善患者的運動能力。此次批準，使Tracleer成為美國市場中首個獲得FDA批準用于治療兒科PAH的藥物。PAH是一種慢性、危及生命的疾病，其特征為患者心臟和肺部之間的動脈血管血壓異常升高。

Tracleer是一種口服有效的內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），于2001年獲批上市，該藥是獲批的首個PAH治療藥物，目前已獲全球60多個國家批準。此次批準涵蓋了一款新的32mg劑量的Tracleer分散片，其特征是一種刻痕片，藥片可分散在一茶匙的水里，然后進行口服。這款新片劑的低劑量和刻痕線設(shè)計，可使醫(yī)生根據(jù)PAH兒科患者的體重調(diào)整處方劑量。

Actelion公司已計劃在2017年第四季度將Tracleer 32mg分散片推向市場。目前市面上用于治療PAH成人患者的62.5mg片劑和125mg片劑仍將繼續(xù)銷售。

Tracleer是一種口服ERA，該藥通過阻斷患者體內(nèi)產(chǎn)生的額外內(nèi)皮素的效應發(fā)揮作用，內(nèi)皮素是人體內(nèi)天然存在的一種化學物質(zhì)，參與血液流動。然而，PAH患者體內(nèi)的內(nèi)皮素水平高于正常人。研究發(fā)現(xiàn)，過多的內(nèi)皮素會導致血管收縮，導致血液流過收縮的血管更加困難，而這會影響心臟的正常運轉(zhuǎn)。

Actelion是一家瑞士罕見病藥商，該公司是肺動脈高壓（PAH）領(lǐng)域的全球領(lǐng)導者，其PAH藥物資產(chǎn)涵蓋PAH疾病譜，從WHO功能分級（FC）II級至FC IV級，產(chǎn)品涵蓋口服制劑、吸入性制劑和靜脈注射制劑。強生于今年6月成功完成300億美元現(xiàn)金收購Actelion，獲得了后者的全部資產(chǎn)。Actelion公司的業(yè)務與強生的業(yè)務具有很強的互補性，此次收購將對強生的業(yè)務形成重要補充。

強生波生坦分散片獲FDA批準，適用于3歲及以上PAH兒科患者，不僅把特發(fā)性或先天性肺動脈高壓給解決了，同時也給患者兒童帶來了福音！