罕見病特配粉在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中一直處于較為稀缺的存在，幾乎都是跨境購(gòu)的狀態(tài)，甚至曾經(jīng)罕見病消費(fèi)群體還面臨過(guò)“斷糧”危機(jī)，所以在罕見病這方面國(guó)內(nèi)存在較大的需求。但是由于這一市場(chǎng)入局門檻非常高，投入力度也很大，所以在國(guó)內(nèi)進(jìn)行了注冊(cè)的產(chǎn)品屈指可數(shù)。

而近期減低了對(duì)部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實(shí)施零關(guān)稅，降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅，也會(huì)在一定程度上推動(dòng)罕見病特配粉進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，讓國(guó)內(nèi)消費(fèi)市場(chǎng)擁有更多選擇。

01

降低進(jìn)口關(guān)稅助力國(guó)外更多特配粉進(jìn)入

國(guó)務(wù)院關(guān)稅稅則委員會(huì)對(duì)外發(fā)布公告，明年將調(diào)整部分商品的進(jìn)出口關(guān)稅。根據(jù)公告，2024年1月1日起，我國(guó)將對(duì)1010項(xiàng)商品實(shí)施低于最惠國(guó)稅率的進(jìn)口暫定稅率。其中，對(duì)部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實(shí)施零關(guān)稅，降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅。

此政策的實(shí)施在一定程度上會(huì)推動(dòng)更多跨境購(gòu)罕見病特配粉進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，從而擴(kuò)充國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中的產(chǎn)品供應(yīng)，讓消費(fèi)者有更多選擇。罕見病特配粉在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中一直處于較為稀缺的狀態(tài)，甚至有段時(shí)間出現(xiàn)過(guò)“斷糧”的現(xiàn)象。

根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，在罕見病患者“斷糧”的原因上，有69.1%的受訪者遇到過(guò)國(guó)內(nèi)運(yùn)輸困難，有62.8%的受訪者遇到過(guò)國(guó)際運(yùn)輸困難，有41.6%的受訪者遇到過(guò)?家備貨不足，有35.8%的受訪者在新確診時(shí)找不到產(chǎn)品供應(yīng)渠道，還有29.7%的受訪者遇到過(guò)廠家停產(chǎn)。

有報(bào)告顯示，中國(guó)能夠買到的針對(duì)罕見病群體的“特醫(yī)食品”的種類有限，大量患者不得不通過(guò)代購(gòu)、海淘等方式購(gòu)買產(chǎn)品，渠道不穩(wěn)定、貨品供應(yīng)不足、產(chǎn)品質(zhì)量難以保證等。很多罕見病患者無(wú)法及時(shí)、穩(wěn)定、足量、以可負(fù)擔(dān)的花費(fèi)來(lái)獲取特醫(yī)?品，80.5%的患者經(jīng)歷過(guò)?次或以上的“斷糧”危機(jī)。

因?yàn)樘嘏浞蹖?duì)于特殊嬰幼兒消費(fèi)群體而言，是必備產(chǎn)品，雖然罕見病特配粉屬于食品行業(yè)，但是它對(duì)于特殊群體可謂“救命藥”，被罕見病患者稱為“藥奶”。

可見罕見病特配粉對(duì)于相對(duì)特殊人群的重要程度，所以此次降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅，也會(huì)在很大程度上推動(dòng)罕見病特配粉市場(chǎng)的發(fā)展，減少跨境購(gòu)成本，也在一定程度上減少貨品供應(yīng)不上的情況。

02

只有特殊醫(yī)學(xué)用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉通過(guò)國(guó)內(nèi)注冊(cè)

目前國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中，關(guān)于嬰幼兒、兒童罕見病的特配粉只有特殊醫(yī)學(xué)用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉。其他品類無(wú)品牌布局，并且有業(yè)內(nèi)人士表示，甚至有一些罕見病特配粉都沒有企業(yè)遞交配方?，F(xiàn)在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)中，不少特配粉都是外資品牌推出的，罕見病特配粉也主要以外資品牌和跨境購(gòu)為主。

主要是因?yàn)橄噍^于其他國(guó)家，國(guó)內(nèi)對(duì)特醫(yī)食品實(shí)施嚴(yán)格的監(jiān)管要求，這對(duì)保證特醫(yī)食品的安全、營(yíng)養(yǎng)以及臨床效果提供了保障，但是對(duì)于企業(yè)而言，入局門檻較大，這也大大限制了企業(yè)想進(jìn)入罕見病特配粉市場(chǎng)。

新修訂的《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊(cè)管理辦法》中對(duì)不同種類的特醫(yī)食品臨床試驗(yàn)要求進(jìn)行細(xì)化調(diào)整。具體包括以臨床營(yíng)養(yǎng)需求為導(dǎo)向，鼓勵(lì)創(chuàng)新；縮短審評(píng)時(shí)間；增加優(yōu)先審評(píng)審批程序；調(diào)整特定全營(yíng)養(yǎng)臨床試驗(yàn)表述；增加產(chǎn)品技術(shù)要求項(xiàng)；根據(jù)風(fēng)險(xiǎn)現(xiàn)場(chǎng)核查，增加延伸審查；明確不予注冊(cè)情形；相應(yīng)提高法則等。

在2019年2月，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布就發(fā)布了《罕見病診療指南(2019年版)》，對(duì)納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療方案，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力。

國(guó)家政策也在一定程度上來(lái)推動(dòng)特配粉市場(chǎng)的發(fā)展，但也需要品牌不斷進(jìn)行研發(fā)，從現(xiàn)在消息來(lái)看，除了現(xiàn)有產(chǎn)品外，并沒有品牌發(fā)布布局罕見病特配粉的聲明。

主要的原因是罕見病特配粉需要品牌投入力度較大，并且也不一定能夠研究出成果。三個(gè)商業(yè)批次試產(chǎn)及穩(wěn)定性研究成本高達(dá)數(shù)百萬(wàn)，企業(yè)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)大。最后是需要臨床研究。一歲以上的全營(yíng)養(yǎng)罕見病特定配方需要按照GCP要求進(jìn)行注冊(cè)臨床研究，更增加注冊(cè)成本和復(fù)雜性。所以品牌在布局這一市場(chǎng)時(shí)，肯定會(huì)格外慎重。

03

罕見病特配粉市場(chǎng)較為空白擁有較大發(fā)展空間

根據(jù)《中國(guó)罕見病目錄公布》中顯示，121種罕見病被收錄，在第一批罕見病目錄中發(fā)病年齡主要在嬰幼兒、兒童階段的43種疾病。并且在我國(guó)，目前大約有1680萬(wàn)罕見病患者，其中基因遺傳性的占80%，兒童期就發(fā)病的占50%-75%，甚至更高，出生后第一年就死亡的約35%，平均診斷時(shí)間大概為5年，有藥物治療的僅有5%。

根據(jù)《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》期刊顯示，中國(guó)至少還有70%的特醫(yī)食品需求沒有得到滿足。從市場(chǎng)總體看，中國(guó)特醫(yī)食品規(guī)模占全球市場(chǎng)不到3%，與發(fā)達(dá)國(guó)家存在較大差距。從臨床滲透率看，在美國(guó)，有65%的營(yíng)養(yǎng)不良患者在使用特醫(yī)食品，英國(guó)有27%，而中國(guó)大陸只有1.6%。特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)供需關(guān)系的嚴(yán)重失衡。

依據(jù)現(xiàn)在通過(guò)配方注冊(cè)的罕見病特配粉來(lái)看，這一市場(chǎng)還有較大的可布局空間，因?yàn)樾袠I(yè)內(nèi)還處于較為空白的市場(chǎng)，所以一些罕見病特配粉市場(chǎng)布局即是“先吃螃蟹的品牌”，入局門檻較高，但是競(jìng)爭(zhēng)力度較小。

尤其是對(duì)于現(xiàn)在整個(gè)奶粉市場(chǎng)而言，能夠布局特配粉領(lǐng)域的品牌并不多，布局罕見病特配粉市場(chǎng)的品牌更是少之又少，又因?yàn)檫@一產(chǎn)品是剛需，所以擁有著一定的忠實(shí)消費(fèi)群體。并且布局特配粉市場(chǎng)，對(duì)于嬰配粉市場(chǎng)也有一定幫助，能夠布局特配粉市場(chǎng)的品牌，必然具備著科研實(shí)力，是嬰配粉市場(chǎng)中的加分項(xiàng)，也更有利于企業(yè)建設(shè)品牌護(hù)城河。